A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, nesta sexta-feira (4), a importação em caráter excepcional do medicamento experimental ALN-6457 para o tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
Desenvolvida pela Regeneron Pharmaceuticals, a substância não possui registro comercial nem representante legal no Brasil, o que exigiu um procedimento fora do fluxo padrão de importação de medicamentos.
Primeiro uso em paciente com DCJ
O ALN-6457 ainda se encontra em estágio pré-clínico para doenças priônicas e não foi testado em humanos contra a DCJ. Com a autorização, Lito Sousa se torna a primeira pessoa a receber o fármaco nessa condição.
Pedido partiu do Albert Einstein
A solicitação de importação foi encaminhada pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento do influenciador, após ele ser incluído em um programa de uso compassivo. Esse modelo permite acesso excepcional a medicamentos em desenvolvimento para pacientes com doenças graves sem alternativas de tratamento.
Mobilização familiar e institucional
Segundo Mila Seidl, esposa de Lito, foi ela quem requisitou a inclusão do marido no programa e articulou a autorização junto ao Ministério da Saúde, Anvisa, Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos e ao hospital. Nas redes sociais, Mila comemorou: “O impossível está virando realidade! Estamos prontos para receber o tratamento! Expectativa de chegar no Brasil em 7/9 dias”.
Cenário regulatório
Ao analisar o pedido, a Anvisa destacou a progressão rápida e irreversível da DCJ e a inexistência de patrocinador ou representante do medicamento no país. A agência ressalta que a autorização não equivale a aprovação comercial e que ainda não há comprovação de segurança ou eficácia do ALN-6457 contra a doença.
Imagem: Adils Sochodolak
Doença rara e letal
A DCJ é causada por príons anormais que se multiplicam no cérebro, destruindo neurônios e provocando um aspecto espongiforme no tecido cerebral. Não existe, até o momento, tratamento capaz de interromper ou reverter o avanço da enfermidade.
Dados citados pelo Ministério da Saúde mostram que, no Brasil, 60,2% das notificações ocorrem na faixa etária de 55 a 74 anos, com média de 66 anos — perfil diferente do de Lito Sousa. Estima-se que 90% dos pacientes evoluam para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, com sobrevida média de cinco meses. Entre 2005 e 2021, foram confirmados 547 casos de DCJ no país, com 290 óbitos registrados.
Ainda não há detalhes sobre como o tratamento com o ALN-6457 será administrado no Brasil.
Com informações de Olhar Digital
